Si chiama daraxonrasib. È una pillola. Contro il tumore al pancreas, uno dei più difficili da curare, ha ottenuto un risultato raro: ha quasi raddoppiato il tempo di vita dei malati già trattati. Negli Stati Uniti è approvata dal 26 agosto. In Italia no. Il 2 ottobre il Policlinico Gemelli di Roma ha annunciato l’avvio di due sperimentazioni. Chi non rientra negli studi e lo vuole subito deve andare in America e pagarlo di tasca propria, intorno ai 40mila dollari al mese. È quello che ha fatto Max Parisi, voce di Radio Monte Carlo. La sua storia è andata in onda giovedì sera a Le Iene.

Come funziona il daraxonrasib, spiegato semplice

Pensa a un interruttore. Nelle cellule sane c’è un interruttore che dice «cresci» e poi «fermati». Nel tumore al pancreas quell’interruttore si incastra su «acceso». La cellula cresce e non si ferma più.

A bloccarlo su «acceso» è quasi sempre una proteina che si chiama RAS, legata a un gene che si chiama KRAS. Questo gene è alterato in oltre il 90% dei tumori al pancreas. Il professor Giampaolo Tortora, del Gemelli, parla di circa il 94% dei pazienti.

Il problema? Gli scienziati conoscono KRAS da più di quarant’anni. Ma non trovavano un punto dove un farmaco potesse attaccarsi. Era come voler afferrare una saponetta bagnata.

Il daraxonrasib ci riesce in un modo nuovo. Colpisce la proteina RAS quando è attiva, e funziona su diverse mutazioni insieme, non su una sola. Per questo non è soltanto un farmaco nuovo: è il primo di una nuova famiglia. Lo produce l’azienda americana Revolution Medicines e negli Usa si vende col nome Rasonque.

Cosa dicono i numeri sulla sopravvivenza

I dati arrivano dallo studio RASolute 302. Hanno partecipato 500 pazienti in Nord America, Europa e Asia, tutti con tumore al pancreas già diffuso ad altri organi e già curati almeno una volta. I risultati sono stati presentati il 31 maggio al congresso americano di oncologia, l’ASCO, da Brian Wolpin del Dana-Farber Cancer Institute di Boston, e pubblicati sul New England Journal of Medicine.

Con il daraxonrasib la sopravvivenza mediana è stata di 13,2 mesi. Con la chemioterapia classica, circa 6,7 mesi.

Attenzione però alla parola «mediana». Non vuol dire che tutti vivono 13 mesi. Immagina di mettere in fila 100 pazienti, da chi è vissuto meno a chi è vissuto di più. La mediana è quello che sta in mezzo. Metà è andata oltre, metà no.

Anche il tempo prima che la malattia ripartisse è raddoppiato: poco più di 7 mesi, contro circa 3 e mezzo.

E gli effetti collaterali? Quelli gravi hanno colpito il 43,6% dei pazienti con la pillola e il 57,5% con la chemio. Hanno dovuto smettere la cura l’1,2% con il nuovo farmaco, contro l’11,2% con la chemio. I disturbi più comuni sono sfoghi sulla pelle e problemi di pancia, descritti come gestibili. Sembra un dettaglio, ma non lo è: una cura che sopporti meglio la puoi portare avanti più a lungo.

I limiti che nessuno deve nascondere

Tutto questo vale per una sola situazione: pazienti che avevano già fatto una prima terapia. Non sappiamo ancora cosa succede se lo usi come prima cura, o dopo l’operazione. E alcuni studi descrivono già casi in cui il tumore impara a resistere al farmaco.

Tortora lo dice chiaro: non è vero che con questa terapia cambia tutto. Anche altri oncologi parlano di un punto di partenza, non di un arrivo.

I due studi al Gemelli

Il primo studio riguarda chi ha la malattia metastatica e deve iniziare le cure per la prima volta. I pazienti verranno divisi in tre gruppi: solo pillola, pillola più chemio, solo chemio. A decidere chi va dove sarà un computer, a caso. Serve a capire se il farmaco funziona anche all’inizio, e se insieme alla chemio diventa troppo tossico.

Il secondo studio riguarda chi è già stato operato. L’idea è vedere se la pillola aiuta a tenere lontano il tumore dopo l’intervento.

Tortora annuncia anche un terzo studio, a breve, con due pillole insieme: il daraxonrasib e un farmaco simile che colpisce in modo più preciso una specifica mutazione di KRAS. Gli studi coinvolgeranno anche altri centri italiani.

Chi può entrare? I criteri sono molto rigidi. «È l’oncologo che sulla base della storia clinica del paziente e le caratteristiche della malattia dice “Lei è arruolabile o non è arruolabile”», spiega Tortora. E aggiunge: «Nessuno a oggi può dire “Sicuramente funzionerà”. Lo studio clinico vuole dare proprio queste risposte».

La storia di Max Parisi

Max Parisi ha 58 anni. Si ammala nel 2024. All’inizio sembra andare bene: il tumore pare preso in tempo. Poi torna, con metastasi al fegato. Il 31 luglio i medici del San Raffaele gli dicono che le terapie disponibili in Italia sono finite. La prospettiva è di circa due mesi.

Lui si prepara. Lascia la radio, mette in ordine le carte. Ma la figlia Vivienne, 16 anni, gli dice: «Papà ci devi essere il giorno del mio diploma». La moglie Lulu e il fratello Alessandro si muovono, verificano che Max abbia i requisiti per la cura e lo portano in California.

Il farmaco gli viene consegnato il 16 settembre, con qualche giorno di ritardo. Proprio mentre il fegato sta cedendo. «Le prime due pillole le ho prese subito. Nel giro di ventiquattro ore ho sentito il dolore calare e cambiare forma», racconta. E poi: «Il mio fegato ha ripreso completamente a funzionare».

Un mese di farmaco costa decine di migliaia di dollari. Una raccolta fondi ha messo insieme 110mila dollari. Parisi non parla di guarire: «Dalla vita ho già avuto tutto quello che potevo sognare e anche di più. Non ho altro da chiedere. Vorrei solo vivere quel che mi resta con la mia famiglia».

Nello stesso servizio delle Iene c’era anche Angelica. Ha scoperto il tumore mentre era incinta e ha rimandato le cure per far nascere il figlio. Dopo il parto le terapie hanno smesso di funzionare. Anche lei aspetta il daraxonrasib.

Chi decide quando arriva in Italia

Il farmaco non è rimborsato dal Servizio sanitario nazionale. L’agenzia europea EMA ha avviato una valutazione progressiva dei dati, ma non è un’autorizzazione. Secondo l’oncologa Chiara Cremolini dell’Aiom, l’EMA starebbe ancora aspettando che l’azienda presenti la domanda ufficiale per metterlo in commercio.

E l’uso compassionevole, cioè la possibilità di darlo gratis ai malati gravi prima dell’approvazione? Cremolini spiega che è un programma che deve partire dall’azienda, e che in Europa l’azienda non l’ha ancora attivato. L’Aiom lo ha chiesto ai primi di settembre. Sono arrivate interrogazioni parlamentari di destra e di sinistra.

Il sottosegretario alla Salute Marcello Gemmato assicura: «Siamo impegnati al massimo sull’uso compassionevole». E promette che, quando l’azienda darà il via libera, il farmaco verrà «immediatamente dato alle persone che sono affette da questa patologia». L’Aifa sta trattando con Revolution Medicines.

Traduzione semplice: la chiave ce l’ha in tasca un’azienda privata americana. Lo Stato aspetta.

Speranza sì, miracolo no

Bisogna evitare di fare due errori complementari. Il primo è gridare al miracolo. I numeri per ora dicono che si guadagna qualche mese in più, in media. Non danno la guarigione.

Il secondo errore è dire «sono solo mesi». Per chi ne ha davanti due, sei mesi in più sono un compleanno, un diploma, un Natale. Parisi sperava di arrivare al suo compleanno, il 9 novembre. Ora guarda più in là.

In Italia ogni anno si ammalano di tumore al pancreas circa 13.500 persone. Quante di loro hanno 40mila dollari al mese, una casa in America dove appoggiarsi, una raccolta fondi che funziona e una telecamera che racconta la loro storia?

Ci spiegano che noi italiani abbiamo una sanità universale. Ma oggi, per questa pillola, l’accesso dipende dal portafoglio e dalla visibilità. E poi c’è il vecchio annoso problema: una volta ripagata la ricerca, un farmaco salvavita non dovrebbe costare solo tanto quanto costa produrlo, senza brevetti e creste a far lievitare i costi? Dicono che se non ci fossero grandi guadagni da fare, gli investimenti privati non si troverebbero. Ma abbiamo il pubblico apposta. Perché non lasciare che se ne occupi lo Stato? Ah già… dobbiamo comprare centinaia di miliardi di armi. Gli investimenti si fanno per togliere la vita, non per salvarla.